Il y a eu beaucoup d’écho médiatique sur les futurs vaccins Covid-19 construits avec de l’ARNm – des messagers génétiques qui transmettent des instructions aux cellules pour fabriquer des protéines pour traiter ou prévenir la maladie.

Cette même technologie a été utilisée pour traiter le cancer chez la souris dans le laboratoire du professeur Dan Peer, vice-président de la R&D et chef du laboratoire de nanomédecine de précision à la Shmunis School of Biomedicine and Cancer Research de l’Université de Tel Aviv.

Le nouveau système de délivrance à base de nanoparticules lipidiques, appelé CRISPR-LNP, transporte l’ARNm qui code pour l’enzyme Cas9. Cette enzyme agit comme une paire moléculaire de ciseaux qui coupe l’ADN des cellules cancéreuses, les détruisant efficacement.

Les résultats de l’étude, financée par Israel Cancer Research Fund, ont été publiés le 18 novembre dans la revue Science Advances .

«Il s’agit de la première étude au monde à prouver que le système d’édition du génome CRISPR peut être utilisé pour traiter efficacement le cancer chez un animal vivant», a déclaré Peer.

«Il faut souligner qu’il ne s’agit pas de chimiothérapie. Il n’y a pas d’effets secondaires et une cellule cancéreuse traitée de cette manière ne redeviendra jamais active. Les ciseaux moléculaires de Cas9 coupent l’ADN de la cellule cancéreuse, le neutralisant ainsi et empêchant définitivement la réplication. »

Peer et son équipe ont choisi de tester la technologie sur deux des cancers les plus meurtriers: le glioblastome et le cancer de l’ovaire métastatique.

Le glioblastome est le type de cancer du cerveau le plus agressif, avec un taux de survie à cinq ans de seulement 3%. Un seul traitement avec CRISPR-LNPs a doublé l’espérance de vie moyenne des souris atteintes de tumeurs de glioblastome, améliorant leur taux de survie globale d’environ 30%.

Le cancer de l’ovaire est le cancer le plus mortel du système reproducteur féminin; seulement un tiers des patients survivent à cette maladie.

Le traitement avec CRISPR-LNP dans un modèle de souris métastatique cancéreuse de l’ovaire a augmenté leur taux de survie globale de 80%.

«La technologie d’édition du génome CRISPR, capable d’identifier et de modifier n’importe quel segment génétique, a révolutionné notre capacité à perturber, réparer ou même remplacer les gènes de manière personnalisée», a déclaré Peer.

«Malgré son utilisation intensive dans la recherche, la mise en œuvre clinique en est encore à ses balbutiements car un système d’administration efficace est nécessaire pour délivrer en toute sécurité et avec précision le CRISPR à ses cellules cibles. Le système d’administration que nous avons développé cible l’ADN responsable de la survie des cellules cancéreuses. Il s’agit d’un traitement innovant pour les cancers agressifs qui n’ont pas de traitement efficace aujourd’hui. »

Il a déclaré que l’équipe de recherche avait maintenant l’intention «de poursuivre des expériences sur des cancers du sang qui sont génétiquement très intéressants, ainsi que des maladies génétiques telles que la dystrophie musculaire de Duchenne. Il faudra probablement un certain temps avant que le nouveau traitement puisse être utilisé chez l’homme, mais nous sommes optimistes.

Les chercheurs comprennent, entre autres, Daniel Rosenblum, Anna Gutkin et Dinorah Friedmann-Morvinski de TAU; Dr Zvi Cohen, chef de l’oncologie neurochirurgicale au Sheba Medical Center, Dr Mark Behlke, CSO chez Integrated DNA Technologies; et le professeur Judy Lieberman du Boston Children’s Hospital et de la Harvard Medical School.

«Par l’intermédiaire de Ramot, la société de transfert de technologie de l’Université de Tel Aviv, nous négocions déjà avec des sociétés et fondations internationales, dans le but d’apporter les avantages de l’édition génétique aux patients humains», a déclaré Peer.